日本ムコ多糖症患者家族の会
あなたの寄付で根治療法の無い希少難病の克服をサポートできます。
指定難病ならびに小児慢性特定疾病であるライソゾーム病31疾病のうち13疾病の患者家族の支援、治療法研究開発支援、社会への啓発、関係先へ請願などを行い、病気の克服を目指します。
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疾患の克服
事業の目的
本会は、先天性代謝異常症のうち、ムコ多糖代謝異常症、ムコリピドーシス、ガラクトシアリドーシス、ＧＭ１ガングリオシドーシス、ＧＭ２ガングリオシドーシスの患者及びその家族同士の情報交換等を通じて、疾患に関する知識を深め、会員相互の親睦を図り、また、当該疾患の原因究明、治療方法の確立を目指すとともに、社会に対し当該疾患に関する認識を広め、もって患者及びその家族の福祉の向上を図ることを目的とする。
本会は前条の目的を達成するために、次の事業を行う。
（１）機関紙等の発行
（２）親睦交流会の開催
（３）医療相談会の開催
（４）他の関係団体との情報交換
（５）医師、病院その他医療研究機関等に対し、疾患の原因究明、治療方法の確立を求め、また、治療研究に協力すること
（６）国・自治体等の関係機関に対し、医療・福祉制度の充実、疾患の原因究明、治療方法の確立に必要な支援又は施策の実施を要請すること
（７）社会に対し、疾患に対する認識・理解を広めること
（８）その他前条の目的を達成するために必要な事業
これまでの活動
1986年 患者の家族に設立趣意書送付
1987年 会報（創刊号）発送
1988年 第１回交流会開催（岐阜）
会報（第１号）発行
1993年 第１回役員会（大阪）
第１２回こども難病シンポジウム参加
厚生省（当時）へ要望書を提出（以降、複数回の要望）
1995年 日本児童家庭文化協会エリエール奨励賞 受賞（東京）
実態調査実施
会報（第１０号）発行（記念号）
1996年 第４回国際シンポジウム初参加（ウロンゴン）
日本ムコ多糖症研究会発足（大阪） 第１回合同シンポジウム開催
第１０回交流会開催 （以降、毎年関東と関西の交互開催）
1999年 第５回国際シンポジウム参加（ウィーン）
2001年 特定疾患治療研究事業の認定
2002年 第1回韓国MPS患者会に初参加（国際協力）
2004年 第７回国際シンポジウム参加
酵素補充療法の早期導入に向けた要望書提出（ムコ多糖症Ⅰ型）
2005年 酵素補充療法の早期導入に向けた要望書提出（ムコ多糖症Ⅵ型）
2006年 MPS国際シンポジウム参加（ベネツェア）
２０周年記念（第１９回）交流会開催（東京）
酵素補充療法の早期導入に向けた要望書提出（ムコ多糖症Ⅱ型）
2008年 MPS国際シンポジウム参加（バンクーバー）
2010年 MPS国際シンポジウム参加（アデレード）
酵素補充療法の国際共同治験参加要望書提出（ムコ多糖症Ⅳ型A アデレード）
臨床症状評価調査参加（ムコ多糖症Ⅳ型A 台湾）
2012年 MPS国際ネットワークミーティング／国際シンポジウム参加（オランダ）
治療法の早期導入に向けた要望書提出（ムコ多糖症Ⅲ型A）
2013年 第２６回交流会・MPS国際ネットワークミーティング同時開催（大阪）
治療法の早期導入に向けた要望書提出（ムコ多糖症Ⅲ型B）
2014年 第２７回交流会開催（千葉）
会の名称を「日本ムコ多糖症患者家族の会」に変更
2016年 ３０周年記念交歓会・記念講演（第２９回交流会）を開催（東京）
その他、行政への要望書多数提出 現在に至る。
これまでの事業成果
1995年 日本児童家庭文化協会エリエール奨励賞 受賞
2001年 特定疾患治療研究事業に選定される
2006年 ムコ多糖症Ⅰ型 酵素製剤国内承認（要望開始：2004年）
2007年 ムコ多糖症Ⅱ型 酵素製剤国内承認（要望開始：2006年）
2008年 ムコ多糖症Ⅵ型 酵素製剤国内承認（要望開始：2005年）
2014年 ムコ多糖症Ⅳ型A 酵素製剤国内承認（要望開始：2010年）